英文药名: Ferriprox (Deferiprone)

中文药名: 去铁酮片和口服液

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药品简介

【中文名称】去铁酮片
【英文名称】Deferiprone Tablets
【适应症】本品适用于治疗β-地中海贫血及含铁血黄素沉积症,也可用于预防骨髓发育不良血色素沉着症。

【药理作用】
铁对人体生长发育十分重要,正常情况下通过肠管和骨髓的红细胞生成活动容易调节。在各种代谢过程中涉及许多含铁蛋白质,例如氧的运输(血红蛋白,肌红蛋白),电子的传递(细胞色素C,细胞色素氧化酶),DNA合成作用(核糖核苷还原酶),药品解毒作用(细胞色素P450)等,都需要铁的不断供应。这种连续不断的铁供应,由血清中蛋白质— 转铁蛋白和细胞内储存铁的蛋白质— 铁蛋白完成的。缺铁性贫血是最常见的疾病,这种病的治疗通过补充铁是相对简单的。同样,铁超负荷(由于胃肠道吸收增多),即特发性血色素沉着症,也能由静脉放血处理。
相反,运转的铁超负荷,影响着几万例患地中海贫血的病人。骨髓发育不良或骨髓纤维变性,铁成形或发育不全性贫血等,导致过多的铁以含铁血黄素的形式沉积在组织中,并损伤器官,除非通过螯合物除去铁,否则最终死亡。现在用螯合剂治疗运转铁超负荷已经取得良好效果。
在体外实验中本品可以从铁传递蛋白、乳铁蛋白、铁蛋白和含铁血黄素中除去铁,而不能从血红蛋白中除去铁,并可以从铁传递蛋白,铁蛋白除去钚;本品剂量为50—300mg/kg时可以从鼠、兔体内除去铁。一项动物实验显示本品可被胃肠道完全吸收。本品的吸收、代谢、消除方式可能以葡萄糖结合物和硫酸结合物形式消除。
动物实验本品给药后,动物尿铁期为6小时,人尿铁期为3~4小时;每4~6小时口服重复给药,铁排出量多于单次给药。本品与铁的复合物不能被吸收,金属离予如Fe、Al、Zn、Cu抑制本品的吸收。本品的作用位点尚未完全被证实,但动物实验反映血清与肝脏中的Fe减少显著,经尿和胆汁排泄。
对鼠、兔、狗的药动学实验研究发现,口服本品可以促进铁消除,但药效较低。肝功能不全者有必要调整剂量,本品与其结构相似的氨基酸竞争肠道吸收。

【不良反应】 可能引起轻度锌缺乏和粒细胞缺乏症,以及可逆的关节疼痛或胃肠道不适。

【用法用量】 口服本品50mg/(kg·d),能有效地治疗β-地中海贫血,没有明显的副作用。口服本品每日1g,每天3次,能有效治疗含铁血黄素沉积症,个别出现可逆性粒细胞缺乏症或胃肠道功能紊luan。本品治疗铁负荷症引起的粒细胞缺乏症可用自由基清除剂或氧自由基催化酶抑制剂预防。

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