英文药名: Kuvan (Sapropterin Dihydrochloride Tablets)
中文药名: 二盐酸沙丙蝶呤片
此药品需要处方品牌药生产厂家: Merck & Co. Inc.
| 品牌／普通 | 强度 | 剂量 | 价格(美元） | 价格(人民币） |
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总部位于瑞士日内瓦的默克集团的最大子公司默克—雪兰诺日前宣布，欧洲委员会已批准该公司生产的新药Kuvan——可用于治疗苯丙酮尿症(PKU)或高苯丙氨酸血症(HPA)——上市。此前欧洲药物审评局向Kuvan颁发了孤儿药证书。孤儿药是指用于罕见病、但商业价值较小、没有药厂愿意投资开发的药物。在美国或欧盟获得孤儿药资格的药物，可得到减税等优惠。 该公司副总裁Roberto Gradnik说：“PKU是一种遗传性疾病，如果患者没能严格控制饮食，PKU能够导致儿童脑部严重受损，导致成人暂时性甚至永久性的损害。欧洲一直没有可用于PKU治疗的药物。Kuvan上市后将为患者提供有效的治疗，更好地控制患者的血苯丙氨酸水平，有助于提高患者的生活质量，并可能最终减少脑部持续受损的风险。” 全欧大约35000人被确诊患有PKU或HPA，PKU或HPA发病率低，患者人数少，因此是一种罕见病。由于患者血液中苯丙氨酸水平过高，因此，严格限制苯丙氨酸含量较高的食品，如肉类、鱼类、坚果、乳类制品以及部分蔬菜和水果等，并补充氨基酸的饮食仍然是目前患者所能选择的唯一疗法，但长期下去可能会造成患者营养不良。 两项大型国际性双盲随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验结果表明，Kuvan能够降低血苯丙氨酸水平，增加血苯基丙氨酸浓度处于目标范围内的患者数量，从而提高患者对于饮食中苯丙氨酸的耐受性，有助于减轻饮食中苯丙氨酸的限制。 欧洲委员会已为Kuvan颁发了在欧盟27个国家以及冰岛、列支敦士登和挪威的市场授权，其治疗适应症将在欧盟获得10年的保护。Kuvan预计将于今年上半年在欧洲上市。 二盐酸沙丙蝶呤—首个高苯丙氨酸血症治疗药 导读：二盐酸沙丙蝶呤—首个高苯丙氨酸血症治疗药，二盐酸沙丙蝶呤是首个获准用于治疗四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症或苯丙酮尿症(PKU)患者的高苯丙氨酸血症(HPA)的罕用药，于2008年12月9日获得欧盟上市批准，预计于2009年上半年在欧洲开始上市。 2008年12月9日，MerckKGaA公司及其分公司MerckSerono宣布欧盟委员会已批准二盐酸沙丙蝶呤(Kuvan)上市，用于治疗四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症或苯丙酮尿症(PKU)患者的高苯丙氨酸血症(HPA)。 二盐酸沙丙蝶呤是首个获准用于治疗HPA的罕用药，本品在欧盟将获得为期10年的专利保护。预计本品将于2009年上半年在欧洲开始上市。 二盐酸沙丙蝶呤最常见的不良反应有头痛、流涕、鼻塞、腹泻、呕吐、咽痛、咳嗽、腹痛、苯丙氨酸血浓度低。这些不良反应的严重程度一般为轻微至中等程度，且为一过性的。 【药动学】在健康受试者中进行的研究比较了二盐酸沙丙蝶呤片在溶于水或橙汁以及禁食条件下服用的吸收情况。结果显示，受试者进食高脂或高热量食物后服用溶于水的Kuvan，Cmax增加84％，AUC增加87％。在对Kuvan进行的临床实验中，受试者均于清晨服用溶解后的片剂，而不考虑其饮食情况。该药在PKU患者体内的平均半衰期为6．7h，而在健康受试者中则为3．0—5．3h。 【临床研究】有4项临床研究考察了苯丙酮尿症(PKU)患者服用二盐酸沙丙蝶呤的有效性和安全性。第1项研究为对489名8—48岁的PKU患者进行的多中心、开标记、非对照试验。试验前，PKU患者的血清Phe水平高于450μmol／L，且不禁食含Phe的食物，所有受试患者连续8天服用Kuvan[10mg／(kg·d)]；与给药前相比，血清Phe水平降低30％以上视为对该治疗有响应。结果，第8天时，有96名患者的Phe水平达到响应值，响应率为20％。 在经过停药间隔期后，进行了为期6周的第2项研究，该多中心、双盲、安慰剂对照研究选取了第1项研究中对Kuvan治疗有响应的88名患者，并将其随机分为两组：Kuvan[10mg／(kg·d)]组(n=41)和安慰剂组(n=47)。治疗前，两组患的血清Phe水平分别为(843±300)和(888±323)μmol／L；在治疗的第6周，Kuvan组血清Phe水平降为(607±377)μmol／L，而安慰剂组反升至(891±348)tmaol／L，两组平均变化值分别为-239和6μmol／L，有显著性差异。 第3项研究则是前两项研究的扩展试验，为期6周。该试验选取了在第1项研究中对Kuvan治疗有响应并完成第2项研究的8o名患者，对Kuvan的3个剂量进行调整，即前两周的剂量为5mg／(kg·d)，第3、4周为20mg／(kg·d)，第5,6周则为10mg／(kg·d)。每2周测定1次血清Phe值。治疗前，受试患者血清Phe水平为(844±398)μmol／L，而每个剂量组治疗2周后患者血清Phe水平分别为(744±384)、(640±382)和(581±399)μmol／L。 第4项研究为对90名年龄为4-12岁的PKU儿童患者进行的多中心、开标记试验，这些患者均禁食含Phe的食物，且血清Phe水平低于480tmaol／L，连续8天给予Kuvan[20mg／(kg·d)]治疗。与给药前相比，血清Phe水平降低30％以上视为对该治疗有响应。结果，第8天有5O名患者的Phe水平达到响应值，响应率为56％。 2007年12月13日，FDA批准BIOMRIN公司研发的新药KUVAN－二盐酸沙丙蝶呤片上市。本品用于治疗苯丙酮尿症（PKU），可限制苯丙氨酸在体内的异常蓄积。本品为首个获准的针对PKU 治疗的药物，获得FDA 的许可是基于1项在PKU 患者中的临床研究。研究结果表明本品可明显控制血液中的苯丙氨酸水平。 苯丙酮尿症（PKU）是新生儿疾病筛查领域中最成功、最经典的病种。该病系由于体内先天性苯丙氨酸羟化酶缺陷引起的苯丙氨酸代谢障碍。PKU患儿肝脏苯丙氨酸羟化酶的水平仅为正常人的1%或更低，因此苯丙酸不能转化为酪氨酸而在体内异常蓄积。同时引发酪氨酸、多巴胺，去甲肾上腺素，肾上腺素，黑色素等形成障碍，导致一系列神经系统损害。60／70年代新生儿开始检查PKU这种病。以前的治疗就是检查出来以后开始控制饮食，还要吃一些很贵的特殊食品。 该病在中国1983年的发病率为1/16500，北方明显高于南方。目前该药定价在$0.29／毫克。如果病人体重在45公斤的话，每年的药物治疗价格为 $57,000。 2007年12月13日，BioMarin制药公司宣布第一个苯丙酮尿症（phenylketonuria，PKU）治疗药物Kuvan®（sapropterin dihydrochloride，二氢氯沙丙蝶呤）获得美国FDA上市批准。 BioMarin制药公司CEO Jean-Jacques Bienaime先生说：“Kuvan此次得到上次批准对于PKU患者及其家庭以及BioMarin公司而言都是一项里程碑式的重要事件。在递交新药研究申请后的三年多时间内就将该充满希望的药物推向了市场，对此我们非常满意”。他同时还感谢了将Kuvan变为现实的广大受试者、研究者、FDA、合作伙伴默克雪兰诺（Merck Serono）及BioMarin公司员工的努力和奉献。 PKU是人类的一种常染色体隐性遗传病。患者某一常染色体上的基因P突变成基因p，隐性纯型合子（p/p）的人，由于肝脏不能产生苯丙氨酸（Phe）羟化酶，以致食物蛋白质中的苯丙氨酸不能变成p-羟苯丙酮酸，而只能变成苯丙酮酸。苯丙酮酸在血液中过量积累，会损害中枢神经系统，引起智力衰退，同时还抑制了黑色素的产生，因此患者的肤色和发色都很浅。 Kuvan适应症为能够降低对四氢生物蝶呤（BH4）有应答的PKU导致的高苯丙氨酸血症（HPA）患者血液中Phe的浓度，它必须同时伴随给予低Phe饮食。该疗法必须先服用1个月起始剂量为10mg/kg/天的Kuvan，以确定患者对是否该药有应答，如果无应答可增加剂量到20mg/kg/天，直至服药1个月。在对Kuvan有应答的患者中，Kuvan剂量可在5~20mg/kg/天的范围内进行调整。 共有4项临床试验评价了Kuvan应用于PKU患者的有效性和安全性： *Study 1：该试验是一项多中心、开放、非对照性临床试验，共纳入了489例年龄在8至48岁（平均年龄22岁）的PKU患者，这些受试者基线血液Phe浓度不低于450μmol/L且未接受低Phe饮食。所有受试者均接受了为期8天，给予10mg/kg/天的Kuvan治疗。与基线相比，血液Phe浓度下降大于或等于30%被定义为对Kuvan治疗有应答。8天治疗结果显示96例患者（20%）对Kuvan治疗有应答。 *Study 2：该试验是一项多中心、双盲、安慰剂对照性临床试验，共纳入了88例在Study 1研究中对Kuvan治疗有应答的PKU患者。在经历清洗期后，受试者被随机分配到Kuvan 10mg/kg/天治疗组（N=41）或安慰剂组（N=47）接受为期6周的治疗。6周后对比两组血液Phe浓度相对基线值的变化情况来评价有效性。研究结果显示：Kuvan治疗组6周后的平均Phe血浓度下降了239μmol/L(29%)，而安慰剂组仅为6μmol/L(3%)；该结果有统计学显著差异（P < 0.001）；Kuvan治疗组治疗1周后Phe血浓度即发生变化并维持到第6周。 *Study 3：该试验是一项多中心、开放、扩展性临床试验，共纳入了80例在Study 1研究中对Kuvan治疗有应答并完成了Study 2研究的PKU患者。该试验设计患者依次接受3个Kuvan剂量组（5、20、10mg/kg/天），每个剂量组持续治疗2周，每个剂量结束后平价Phe血浓度。结果显示，基线平均Phe血浓度为(844±398)μmol/L；在5、10、20mg/kg/天的3个剂量治疗结束后平均Phe血浓度分别为(744±384)μmol/L、(640±382)μmol/L和(581±399) μmol/L。 *Study 4：该试验是一项多中心、开放性临床试验，共纳入了90例年龄在4至12岁的儿童PKU患者。这些受试者基线血液Phe浓度不高于480μmol/L且正接受低Phe饮食。所有受试者均接受了为期8天，给予20mg/kg/天的Kuvan治疗。与基线相比，血液Phe浓度下降大于或等于30%被定义为对Kuvan治疗有应答。8天治疗结果显示50例患者（56%）对Kuvan治疗有应答。 Kuvan的上市后研究包括预计在2008年中结束的在美国患者中进行的为期2年的扩展性注册研究项目，在健康志愿者中进行的单剂量QT间期心血管研究，为期7年计划纳入50例年龄不超过8岁的PKU患者的研究。 *德国默克脑病治疗药Kuvan在欧洲获得肯定 近日，欧洲人用医疗产品委员会肯定了德国默克公司用于治疗罕见脑脑部疾病的药物Kuvan，默克从BioMarin公司获得了该药的许可权，它属口服制剂，治疗由苯丙酮尿症（PKU）或四氢生物蝶呤缺乏症引发的高苯丙氨酸血症（HPA）。 默克认为Kuvan极具发展潜力，成为治疗这一罕见疾病的新药。据估计，在发达国家有50000人患有PKU，而他们中间30%-50%的人可以选择这种药物进行治疗。HPA的特征是患者体内血液中的苯丙氨酸含量增加，这会使神经细胞中毒，若不加以治疗，最终会导致脑损伤。 Kuvan已被美国FDA指定为罕见病用药，并且在去年12月在美国获准，目前由BioMarin负责该药在当地市场的销售。若Kuvan最终也在欧洲获准，默克将在欧洲拥有该药10年的独家销售权。欧盟委员会将在67天内决定是否批准这种药物上市销售。 任何人都可以在白求恩药房买到二盐酸沙丙蝶呤片。加拿大白求恩药房提供质量有保障的二盐酸沙丙蝶呤片，购买二盐酸沙丙蝶呤片的便捷的方法是登录到 www.bqnyaofang.com 在线下订单（首先新用户注册，然后将药品加入购物车）。可以通过国内银行转帐或国际汇款，您可以轻松拿到所订药品。 如果您在白求恩药房购买二盐酸沙丙蝶呤片，您不仅可以得到品质的保证，而且还可以节省大把的金钱。 |
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